英國劍橋大學科學家進行了一項基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗，10名罹患罕見炎癥疾病遺傳性血管性水腫的患者接受了治療。結果顯示，其中9人幾乎痊愈，這表明新基因療法或能治愈危險的炎癥疾病。相關研究論文2月1日發表在《新英格蘭醫學雜志》上。
遺傳性血管性水腫會導致人體組織突然出現腫脹，對面部或喉嚨等部位有影響。其癥狀類似于過敏反應，但無法用抗過敏藥物治療?；颊甙l病時會極度痛苦，如果喉嚨堵塞，還可能導致窒息。
在最新試驗中，10名病患接受了體內給藥的新型基因療法。結果顯示，治療后的6個月，他們的腫脹發作次數下降了95%。之后的6個月到一年的時間里，9人沒有再出現腫脹發作。
研究團隊表示，現有治療遺傳性血管性水腫的藥物，是通過阻斷肝臟產生的一種與炎癥有關的蛋白質激肽釋放酶而發揮作用。新療法則通過包裹在脂質納米顆粒內的遺傳物質來切割激肽釋放酶基因，肝細胞會吸收這些脂質納米顆粒來發揮作用。
迄今為止，大多數基于CRISPR的基因療法都是在實驗室中進行的“體外”編輯，即先將細胞從人體中取出，進行編輯后再注入體內，這是一個復雜且漫長的過程。而新基因療法則采用直接給藥的方式完成治療?；颊咧恍璺靡淮?，就能獲得如此好的療效，這一點非常吸引人。
