RNA療法被認為可以解決一切蛋白質層面的疾病。近日，來自美國麻省理工學院的華人科學家、著名CRISPR技術先驅張鋒教授帶領的研究團隊，開發了一種全新的RNA遞送平臺，可向細胞提供分子療法。這個名為SEND（選擇性內源性衣殼化的細胞遞送）的可編程系統能夠封裝和遞送不同的RNA藥物，朝著更安全、有針對性地傳遞基因編輯系統和其他分子療法邁出了重要一步，并有望為基因療法帶來新變革。相關研究論文發表在20日的《科學》雜志上。
“生物醫學界一直在開發強大的RNA分子療法，但以精確和高效的方式將它們傳遞給細胞是具有挑戰性的。”張鋒表示，SEND有望克服這些挑戰。
SEND的核心是一種天然存在于人體內的名為“PEG10”的蛋白，研究人員發現，PEG10具有在細胞之間運輸RNA的潛力。相比其它蛋白，細胞釋放PEG10顆粒的數量更多，且PEG10顆粒也大多含有它們自己的mRNA，這表明PEG10可能能夠包裝特定的RNA分子。
為了開發SEND技術，研究小組確定了PEG10的mRNA中的分子序列，即PEG10識別并用來包裝其mRNA的“信號”。當將這些信號序列加在RNA分子兩端時，PEG10就可以選擇并“打包”這些RNA“貨物”。
然后，研究人員使用了兩種不同的促進細胞融合的蛋白質修飾PEG10，使PEG10“包裹”能夠靶向特定類型的細胞、組織或器官，在細胞試驗中實現RNA遞送。
利用SEND系統，研究人員成功將CRISPR-Cas9基因編輯系統遞送到了小鼠和人類細胞中，以編輯目標基因。
張鋒說：“通過混合和匹配SEND系統中的不同要素，我們相信它將為開發針對不同疾病的療法提供一個模塊化平臺?！?/span>
由于SEND系統是由人體內自然產生的蛋白質組成的，因此與其他RNA藥物遞送方式相比，SEND能在測試細胞中高效工作，理論上它不會觸發不必要的免疫反應。未來，SEND或將替代用于遞送RNA藥物的病毒載體和脂質納米顆粒，進一步擴大基因療法工具箱。
接下來，研究團隊將在動物身上測試SEND系統的遞送效率，并進一步探索更多可用于該系統的人體內蛋白。
總編輯圈點
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