《自然·通訊》30日報告了一種制作人工病毒樣載體的方法，所制載體能進入人類細胞執行特定任務，如基因編輯。這種大容量、可定制化的納米材料為未來基因療法和定制化醫療帶來新希望。
病毒是一種高效的生物“機器”，能夠快速復制和組裝后代。自然的人類病毒，如慢病毒屬，此前曾經過改造在動物中遞送治療性的DNA或RNA，但它們的遞送能力有限而且有安全問題。通過制造以治療性分子編程的人造病毒載體讓病毒機制為人所用，可進行有益的修復，幫助人類恢復健康。
美國天主教大學和普渡大學研究團隊此次設計了一種方法，用一類被稱為T4噬菌體、能感染細菌的病毒，制造人造病毒載體（AVV）。這類AVV有很大的內部容量和一個大的外表面，可編程和遞送治療性生物分子。在概念驗證實驗中，他們生成了含有蛋白和核酸物質的AVV，用于展示在基因組改造方面的用途。在實驗室中，這一平臺能將全長的抗肌萎縮蛋白基因成功遞送到人類細胞，并執行各種分子操作改造人類基因組。此外，AVV大量生產時成本不高，并且這些納米材料可以保持穩定數個月。
團隊說，盡管還需要進一步工作來評估安全性，但這一方法已展現出未來前景，可用于臨床治療人類疾病和罕見病。
