“從現有入組的6名患者的試驗結果來看，虛擬患者對藥物的響應結果與真實臨床試驗結果一致?！痹谌涨芭e行的中國（蘇州）創新藥物醫學大會“計算醫學”分論壇上，北京大學腫瘤醫院藥物臨床試驗機構辦公室主任江旻帶來的最新研究結果引發了不少參會者的興趣。
隨著生成式人工智能應用加速，人工智能的仿真交互為科學發現提供更多新手段。2023年，為促進人工智能與科學研究深度融合，“人工智能驅動的科學研究”（AI for science）專項部署工作啟動。其中，藥物研發是部署工作的重點領域之一。
“人體的藥物反應是否也能通過數字孿生精準呈現，這是我們需要求證的科學問題?！弊鳛榕c北京大學共同開展“虛擬臨床試驗”研究的合作者，中科計算技術西部研究院研究員、圖靈·達爾文實驗室副主任趙宇表示，利用計算醫學技術建立起腫瘤患者的數字孿生和藥物模型，進而開展醫藥創新研發相關基礎理論研究和應用研究，是“人工智能驅動的科學研究”重要發力方向之一。
彌補海量數據通讀難“短板”
“當前醫藥領域的科學文獻數量多、體量大，以狂犬病毒這一細分領域的研究為例，相關文獻可能高達數萬篇，一個研究人員可能需要數年才能實現通讀?！敝锌朴嬎慵夹g西部研究院研究員、圖靈·達爾文實驗室主任牛鋼表示，人工智能可以將這一耗時積累的過程大大壓縮，不僅裝載所有知識，還可以通過模型訓練挖掘等技術實現對相關知識的關聯分析，進而助推醫藥研發領域創新。
對于人工智能的助力，廣東省人民醫院乳腺科副主任醫師楊梅感受頗深。她于7年前開始與圖靈·達爾文實驗室計算醫學團隊合作?；谟嬎汜t學的新技術體系，楊梅帶領團隊提出胚系基因組病因學框架，以女性乳腺癌為具體研究對象，開展胚系基因組病因學臨床試驗；她開發了“胚系基因組霰彈槍的損傷評估”系統，大幅提高我國乳腺癌病因研究水平，為揭示國內乳腺癌發病規律，探尋符合中國特征的乳腺癌預防和篩查策略提供了新路徑。
據悉，四川大學華西醫院已構建起育齡期女性癲癇大知識庫與人工智能模型。四川大學華西醫院副院長陳蕾介紹，知識庫和人工智能模型的構建一方面可用于指導臨床實踐，另一方面在發掘已有老藥在癲癇治療中潛在的新用途和新范圍、探索醫藥新機制等方面，為研究團隊提供新手段、新思路。
克服臨床試驗周期長投資高“痛點”
“我們正利用計算機建模與仿真技術，開發患者特異性數字化模型，以形成虛擬患者組，用于測試新藥和新醫療設備的安全性、有效性。”中國藥品監督管理研究會會長張偉認為，隨著生物技術、信息技術的深度融合以及數據成本的不斷降低，未來的臨床試驗可能會部分依賴于虛擬病人“提供”的信息，實現用更小的樣本量驗證藥物的療效。
醫藥研發一直面臨臨床試驗周期長、投資高等“痛點”，創新藥物的研發往往需要歷時數十年，投入數十億美元。
“虛擬臨床試驗可以為已上市藥物的臨床治療患者生成虛擬患者，模擬疾病進展后不同用藥方案的治療效果，還可以為處在臨床試驗Ⅰ期、Ⅱ期藥物的受試者生成虛擬患者，預測患者療效等。”江旻介紹，這將大大縮短臨床試驗的周期并減少投入負擔，相關研究已得到北京自然科學基金、北京市科技計劃等項目的支持，但仍需要通過跨學科融合，加強數字孿生技術對人類疾病的“理解”，并將計算模型轉變為臨床實用工具。
