《自然·通訊》雜志14日發表了一項研究，來自澳大利亞西梅德兒童醫學研究所（CMRI）的研究團隊在整個人類肝臟中測試了一種基因療法，目的是為危及生命的遺傳病開發更有效的治療方法。
研究人員表示，這是首次直接在人類肝臟中評估基因療法功能。這一人體肝臟模型讓科學家能更準確地估計新療法的有效劑量，并識別潛在的毒副作用。它還將是一個強大的系統，用于開發新的病毒載體，作為下一代先進療法的基礎。
在將基因療法從實驗室推向臨床的過程中，研究人員面臨的最大問題之一是，缺乏可用于開發和測試新療法的有效臨床前模型。例如在療法可在患者身上進行試驗之前，進行具有生物學相關性和臨床預測性的實驗室測試。測試模型必須忠實地再現人類的生理狀況和復雜的組織結構，這樣它們才能準確地預測患者接受治療時的結果。
去年，CMRI的研究團隊與其他團隊合作開發了一種在實驗室環境中保持人類肝臟存活的新方法，被稱為常溫肝臟灌流系統。那些不適合人體移植、以前會被丟棄或保存在冰上進行研究的肝臟，現在可在人體溫度下保存在體外，從而使尖端的生物醫學研究成為可能。
最常見的基因療法是替換或修復有缺陷的基因，而最有效的遞送系統是基于腺相關病毒（AAV）的無害病毒系統。CMRI團隊證明了在啟動臨床研究之前，使用常溫肝臟灌流系統測試基于AAV的基因療法的潛力。使用整個人類肝臟是基因治療領域的革命性進步，因為它使研究人員能夠準確地測試新療法會如何影響肝臟。
