4月16日，CAR-T治療多發性骨髓瘤臨床研究獲得的突破性進展被國際綜合性權威期刊《美國科學院院刊》（PNAS）收錄刊登。研究顯示CAR-T治療產品LCAR-B38M優于世界其他同類產品，“中國制造”的生物治療產品已站上了世界舞臺，將成為引領該領域發展的新動能。
據報道，美國每年新增多發性骨髓瘤病例約2萬余例, 中國隨老齡化進程每年患者數量也在快速增長。該病好發于45歲以上的中老年人，嚴重威脅著中老年人的健康和生命，對者齡化時代的人類健康提出了嚴峻挑戰。雖然在過去的-十年中,免疫調節藥物和蛋白酶體抑制劑的應用,大大改善了多發性骨髓瘤的預后,但整體預后較差,亟待尋找新的治療方法。
CAR-T技術，即嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是目前新興的免疫療法，目前較多應用于急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的療效。該技術是把人工設計的能夠特異性識別腫瘤細胞的抗體和信號傳導基因復合體轉入到從患者血液里分離的T淋巴免疫細胞內，并使T免疫細胞在體外大量復制，然后輸入到病人體內，這些T淋巴免疫細胞就此獲得精準攻擊自身腫瘤細胞的能力，從而達到徹底清除腫瘤細胞的免疫治療目的。
該研究進展源于一項由研究者發起的多中心探索性Ⅰ期臨床試驗。上海瑞金區院聯合上海長征醫院、江蘇省人民醫院血液病中心,采用南京傳奇生物科技有限公司生物研發的對BCMA抗原的雙表位CART細胞(產品代號LCAR-B38M) ,治療了17例復發難治性(R/R )多發性骨髓瘤,總反應率為88.2%。至隨訪截點, 17例患者的中位隨訪時間為417天,總體生存率為63.5% ，無進展生存率為53%。研究發現,有兩例長期緩解的患者出現了骨髓正常造血，免疫功能恢復正常。同時發現抗CAR抗體的產生是導致疾病復發進展的高風險因素。為達到治愈多發性骨髓瘤的目的，研究者提出CAR-T未來可作為初發多發性骨髓瘤的一線治療，對復發難治患者需與現有的其他療法相結合,有可能獲得更多的治愈的希望。
CAR-T治療產品LCAR-B38M是南京傳奇生物自主研發的創新產品，在國內現已完成的研究者發起的LCAR B38M臨床試驗中已顯示出了令人振奮的安全性和臨床療效。據此,原國家食藥監總局于2018年3月批準了南京傳奇生物以及楊森制藥與國際同步在中國大陸地區開展CART細胞治療的Ⅱ期臨床試驗(療效初步確證性試驗)，該試驗進一步優化和規范了治療流程和方案。國家轉化醫學中心(上海)、瑞金醫院作為Ⅱ期臨床試驗的牽頭單位，已于2019年3月17日收到第一個Ⅱ期臨床試驗的CART細胞制劑,并于3月22日進行了第一例患者的細胞回輸，這標志著CART治療多發性骨隨進入了一個新的重要的里程碑。
LCAR-B38M的臨床研究不僅在國內順利開展,也在全球同步推進。LCAR-B38M于 2018年5月獲得美國FDA的臨床試驗批件,于2019年4月獲得歐洲藥品理局(EMA)優先藥物審批資格(PRIME)，這是中國首個獲得歐洲藥品理局(EMA)優先藥物認定(PRIME)資格認證的CAR-T產品。（科技日報實習生呂迪 記者張曄 報道）
