該項目屬于血脂代謝異常疾病的新藥研發。古險峰老師課題組重點關注一種新型降血脂靶點PCSK9,根據此靶點篩選出系列小分子配體,并結合ATTEC(自噬小體綁定化合物)技術研發出靶向降解PCSK9的候選化合物,此類候選化合物具有一定的成藥潛力。
目前已完成該候選化合物的體內外藥效研究,結果表明該候選化合物在體內的降脂效果優于同等劑量的他汀類藥物,并且與他汀類聯合用藥效果優于他汀類單獨給藥效果。
下一步計劃推進藥代動力學和毒性研究。該候選化合物及其應用已申請專利保護(申請號為202210203352.1)。
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